隨著美國FDA周二簽發一紙批文，全球最貴藥物的紀錄又一次被打破，最新的價碼已經達到350萬美元。

具體來說，獲批的是生物制藥企業CSL Behring旗下的B型血友病基因療法Hemgenix。作為一種遺傳性疾病，B型血友病的患者由于基因缺陷導致第九凝血因子缺失或不足。按照現有的常規療法，患者需要終生定期注射血漿或者凝血因子蛋白制劑。

由于疾病本身的源頭就是基因缺陷，所以基因療法可謂是對癥下藥。Hemgenix以AAV5為載體，將第9凝血因子傳遞至肝臟中的目標細胞，使得肝臟能夠持續制造第9凝血因子蛋白。

根據臨床實驗數據，受試者在接受治療18個月后仍能穩定表達第9凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更為重要的是，接受一次注射后，94%的受試者得以免除耗時耗錢的終生凝血因子注射。

美國FDA生物制劑即研究中心主任Peter Marks介紹稱，雖然已經有治療血友病的藥物，但防止和治療出血的方法可能會侵蝕患者的生存質量。Hemgenix本身也代表著這一疾病治療領域的重要進展。

值得一提的是，CSL Behring是在2020年從美股上市公司uniQure手中買下Hemgenix的商業化權利。藥物本身仍會在uniQure位于麻省的設施中生產。按照uniQure早些時候的估計，美國和歐洲大約有1600萬B型血友病患者，A型血友病患者是前者的5倍。

今年“最貴藥王”已三度轉手

基因療法效果雖好，但價格依然是逃不開的話題。算上Hemgenix，過去僅僅三個多月的時間里，“全球最貴藥物”的頭銜已經在這個領域內轉手三次。

在今年以前，諾華旗下的基因療法Zolgensma以212.5萬美元的售價占據全球最貴藥物頭銜接近兩年，這款藥物的適應癥為脊髓性肌萎縮癥。

今年8月和9月，美國藍鳥生物旗下兩款基因療法獲得FDA批準，分別是治療β-地中海貧血的Zynteglo(280萬美元)和治療早期腦性腎上腺腦白質營養不良的Skysona(300萬美元)。

很明顯，這些定價昂貴的新藥并不急著跑量。

生物科技行業投資人、Loncar投資CEO Brad Loncar解讀稱，雖然定價要比預期高一些，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因為現有的血友病療法同樣很貴，另一方面，血友病患者長期處于擔憂出血的狀態。

作為參考，諾華三季報顯示今年前9個月Zolgensma實現銷售收入10.61億美元，按照200萬/劑的售價推算，大致等同于只有500名患者使用了這款藥物。疊加一些國家已經將這款藥物納入醫保，實際上完全自費使用這些新型療法的患者更是屈指可數。